自制罕见药:一个伟大父亲的另类“临床”试验
2021-10-11

国庆期间,最热门的电影除了《长津湖》,就是《我和我的父辈》了。吴京、章子怡、徐峥、沈腾四位导演分别用他们的表演与导演才能,展示了从民国一直到当代中国的时代变迁及永远不变的父爱。

父爱不仅存在于电影剧情当中,同样有着现实根据。国庆期间一个名叫徐伟的父亲的故事就在朋友圈刷了屏,令无数人感动落泪。他的故事不禁让人联想起几年前徐峥主演的另一部电影《我不是药神》,媒体开始把徐伟称为“药神父亲”。

 

Menkes综合症

徐伟的儿子名叫徐灏洋,他在大约不到一岁时就确诊得了Menkes综合症。这是一种极其罕见的遗传性疾病,发病率极低,大多见于男童,最早在1962年由Menkes率先报道而得名。其发病原理是因患者X染色体上的ATP7A基因发生变异,导致身体无法吸收铜离子,进而严重影响正常发育,而女性因为有两条X染色体,通常不会发病。

Menkes是一种罕见病,国内缺乏研究,也没有相应的特效药物。唯一对该病有缓解功效的组胺酸铜和伊利司莫与铜的络合物只在美国个别医院有自制药物,被称作“院内制剂”,但购买不便。特别是由于疫情的关系,出境购买的渠道也中断了。

面对这样的困境,对于一般人来说,也许早就放弃了。但一个父亲的伟大之处,就在于尽管面对所有不可能,硬要趟出一条别人难以想象的道路。

徐伟决定通过自学来合成药物,自己制药救治孩子。

 

非同寻常的“临床”试验

徐伟只有高中学历,要自制一种针对全球罕见病的药物,其难度可想而知,中间经历的艰难困苦,不经历者难以体会。他开始阅读相关论文,特别是英文论文,一个词一个词的翻译,一点一点的琢磨药物的原理、方法和流程。

图为:徐伟的自建实验室,由杂物间改造

他把家里的一个杂物间改成实验室,到处购买药物原材料,一个电话一个电话的挨个咨询,终于靠自创的土方研制了这种合成药。

药制好后,徐伟先买来三只小兔子做试验,但由于注射量大,小兔子死了。他又买了大兔子,剂量减少一些,大兔子安然无恙。徐伟又给自己打了一针,确保无异常之后才给儿子注射了一针。

徐伟曾在接受采访时说:“第一次我不敢用太大的量,只用了0.2毫升,然后用了一个星期后去复查,检查结果没有变化,心里很受挫。但是我思来想去,觉得这个药没有问题,就壮着胆子给他加到0.5毫升。然后一个星期后再去检测,孩子的血清和铜蓝蛋白都恢复正常。”

自制药的使用使孩子的病情缓解了一些,但无法根治。徐伟还有一个更加疯狂的计划,他要继续学习和研究,通过基因疗法来彻底治愈灏洋的Menkes综合症。

 

“药神父亲”映衬药物研发的可及性痛点

“药神父亲”的故事很伟大,但也面临着是否合规的质疑。毕竟,药物的研制是一个科学问题,需要专业的人员、严谨的程序和严苛的标准。在全世界范围,新药临床试验都有着一整套的规范操作流程,并需接受诸多方面的监管。

但徐伟的故事,也映衬了新药研发的痛点和问题:一方面,徐灏洋所患的罕见病,就全球范围内而言,患者数量都很少。类似这样的罕见病很多,患者无药可用的境况并不罕见;另一方面,对于药企来说,要开发一种新药,当然要有商业的考量,集中大批人员和资金去开发应用范围不广的药物是否可以持续,是要打一个大大的问号。

同时,新药研发目前的痛点之一,仍旧是患者与新药临床试验之间存在信息不对称,新药项目难以找到精准的患者,而患者又缺乏了解各类新药和新疗法的途径,供需双方尚缺乏真正有效的中介平台。

厚普医药成立的初衷,正在于通过临床招募,建立起患者与新药之间的沟通机制,特别通过开发“募海棠”平台,能够缩短患者与新药临床试验的距离,提高对接效率。目前已经有越来越多的患者通过募海棠,得以尽早了解新药或者新疗法的研究项目,确保第一时间受益。

每一个病患背后影响的都是一个家庭,最新数据显示,目前全球罕见病患者已超3亿人,其中近50%是儿童。而在中国,罕见病患者群体的规模约有2000万。

目前,争取针对个别病种允许个别药物以“院内制剂”的方式小规模使用,允许医疗机构在一定范围内进行配制和使用的政策支持,是解决一些罕见病“无药可用”的困境的最直接方式。

长远来看,社会各界需要更加关注新药研发事业,为临床试验提供更广阔的信息接口,充分链接厚普医药这样的临床招募服务方,才能以尽可能高效的方式推动药物研发,最终让各方受益。

希望徐伟的故事以父爱开始,以科学结束,社会各界联手,为更多患者赢得最美好的人生。

 


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